斑馬魚模型助力尋找罕見淋巴病潛在療法|熱門
2025-09-12 15:22:23 | 來源:新華網 |
2025-09-12 15:22:23 | 來源:新華網 |
(資料圖片僅供參考)
這一疾病會導致淋巴管異常擴張和變形,使淋巴系統無法正常排出體液,從而引發嚴重呼吸困難、皮膚損傷及多器官受累,常危及生命,尚無有效療法。
魏茨曼科學研究所等機構的研究人員將患者細胞中發現的NRAS基因突變導入斑馬魚胚胎,成功建立了與人類高度相似的疾病模型。實驗顯示,突變基因會使斑馬魚主要淋巴管嚴重擴張,心臟腫脹,病理特征與人類患者幾乎一致。進一步研究發現,卡波西樣淋巴管瘤病的發生機制在于突變后的NRAS基因被“卡死”在啟動狀態,導致淋巴細胞無限增殖。
在此基礎上,團隊設計了一套自動化藥物篩選系統,檢測了約150種已獲批藥物,最終鎖定兩種候選藥物。這兩種藥物在斑馬魚模型中均顯著逆轉了心臟和淋巴管異常,并在患者來源細胞實驗中抑制了病變細胞的異常生長。研究人員指出,與目前用于抑制NRAS的部分抗癌藥物相比,這兩種候選藥物安全性更高,副作用更小。
聲明說,由于這一疾病極為罕見,團隊計劃跨中心合作,希望盡快推動臨床試驗,為患者帶來新的治療選擇。相關成果近日發表在美國《實驗醫學雜志》上。